L’AIFA approva il primo farmaco che combatte i tumori, a prescindere dall’organo colpito


Una nuova frontiera nell’oncologia di precisione: l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato larotrectinib, il primo farmaco anti tumorale con indicazione agnostica, cioè indipendente dall’organo colpito dalla malattia, per il trattamento delle neoplasie caratterizzate da fusione dei geni NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase).

I tre studi registrativi (cosiddetti studi ‘basket’) hanno coinvolto pazienti adulti e pediatrici con neoplasie caratterizzate da fusione genica NTRK e hanno evidenziato un miglioramento rapido e duraturo della risposta tumorale e della qualità di vita, con un elevato tasso di risposta globale, pari al 75%.

Larotrectinib può essere considerato un farmaco “jolly”, perché colpisce in maniera selettiva alcune mutazioni genetiche, indipendentemente dall’organo interessato dalla malattia. Il significato e la portata di questa approvazione per i pazienti in Italia sono approfonditi oggi in una conferenza stampa virtuale.

Da oggi i medici nel nostro Paese hanno la possibilità di affiancare l’approccio terapeutico basato sull’istotipo tumorale con una terapia oncologica di precisione guidata esclusivamente dall’alterazione molecolare – afferma Saverio Cinieri, Direttore Oncologia Medica e Breast Unit dell’Ospedale ‘Perrino’ di Brindisi e Presidente eletto AIOM (Associazione Italiana di Oncologia Medica) -. L’approvazione agnostica cambia le prospettive di cura ed è il primo passo per una rivoluzione ‘culturale’. Il punto di partenza non è più rappresentato dalla localizzazione del tumore, cioè dall’organo da cui la malattia ha origine, secondo il modello istologico.

Le terapie comunemente utilizzate per il trattamento dei pazienti con tumori caratterizzati da fusione genica NTRK, come la chemioterapia o l’immunoterapia, non sempre si sono dimostrate efficaci. Larotrectinib, primo nella classe degli inibitori orali di TRK, ha evidenziato risposte rapide, con un beneficio clinico rilevante e duraturo nel tempo, indipendentemente dall’età del paziente e dalla sede del tumore”.

L’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), nel report annuale “Human Medicine Highlights 2019”, ha inserito larotrectinib (unica terapia oncologica selezionata) nell’elenco dei farmaci che hanno fornito un importante contributo al miglioramento della salute pubblica perché rappresenta un progresso significativo in oncologia.

Che il farmaco funzioni davvero lo dimostrano i dati aggiornati presentati all’ultimo congresso americano di oncologia medica ASCO, provenienti da tre studi su 206 pazienti adulti e pediatrici con tumori con fusione NTRK in oltre 20 diversi tipi di tumore.

In questi pazienti è stato osservato un tasso di risposta globale del 75%, con il 22% di risposte complete. La durata mediana delle risposte tumorali è stata di oltre 4 anni (49,3 mesi) e a 3 anni il 77% dei pazienti era ancora in vita.

Tutto questo con ottima tollerabilità. Questi dati hanno un significato clinico rilevante, anche perchè la maggior parte dei pazienti presentava uno stato avanzato di malattia ed era già stata sottoposta a precedenti terapie”.

Larotrectinib è stato investigato negli studi clinici in diverse istologie di tumori solidi, inclusi quelli del polmone, della tiroide, nel melanoma, nei tumori gastrointestinali stromali, nel tumore del colon, nei sarcomi dei tessuti molli, nei tumori delle ghiandole salivari e nel fibrosarcoma infantile. Ha mostrato efficacia nei tumori primitivi del sistema nervoso centrale, così come in pazienti con metastasi cerebrali, in età e istologie tumorali diverse.

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